【創新科技】港大醫學院開發新型測試平台　可同時試驗及改造鹼基編輯器變體

港大醫學院表示，開發了一種新型測試平台，可同時試驗及改造數以百計精準的鹼基編輯器變體，突破現時基因編輯工具需逐一測試的限制，快速找出最適用和有效的基因治療工具。研究結果已於《Cell Systems》期刊發表，並已就此技術提交相關專利申請。

鹼基編輯 (base editing) 被視為可通過修正DNA來治療因單個鹼基突變基因而引致的相關疾病（如鐮刀型細胞貧血症、家族性高膽固醇血症等）的安全基因治療工具。現有基因編輯結果會因應鹼基編輯器的類型、版本、目標DNA序列組成及鹼基位置不同而有所差異。為識別數10種現有鹼基編輯器的性能，研究員必須耗時費力地逐一測試，令鹼基編輯在每個治療位點上的用途更盡完善，另外亦於許多治療位點上未能進行精確編輯。

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港大醫學院研究團隊成功將早前開發的一套系統、與鹼基編輯報告系統合併，建立一個新平台。平台來大量讀取每個變體的編輯效率、純度、DNA序列組成偏好以及在人類細胞中產生單一和多個鹼基轉換的偏差，從而在最短時間、最少誤差的情況下，挑選出最適用於基因治療的變體。

平台不僅能識別和篩選鹼基編輯器，更兼容其他精確基因編輯器系統，如先導編輯器 (prime editors)。對於鹼基編輯器無法糾正的治療情況，先導編輯器有助擴大平台搜尋範圍，以找出其他適合的編輯器修正基因突變。

港大醫學院生物醫學學院副教授黃兆麟就新平台作出解釋。他表示，鹼基編輯器變體均帶有特殊標記，新平台就如商店中的快捷結帳通道。在使用自助結帳機掃描時，我們只需將所有貨品一次過放入結帳機的籃子中，掃描器即可自動識別所有貨品並完成付款（即在我們的案例中進行鹼基編輯性能分析）。這樣就無需掃描每件貨品，就如不需逐一測試每個鹼基編輯器。

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責任編輯：陳展棋